Hallo, mijn naam is Pia Boehnke. Ik ben een supervrolijke meid van 8 maanden oud (°27/11/2018). Ik ontdek de wereld vooral met mijn oogjes en neem alles in me op. Ik vind het enorm leuk om mijn broertje Briek gek te zien doen en hou van knuffelen met mama en papa. Maar ik vind het soms ook heel frustrerend dat ik mijn armpjes en beentjes niet goed kan gebruiken en al die leuke speeltjes niet kan vastgrijpen. Ik kan niet rollen en niet rechtop zitten zoals andere kindjes van mijn leeftijd.

WAT HEB IK?

Toen ik 4 maanden oud was, werd er SMA Type 1 bij me vastgesteld. Spinale Musculaire Atrofie is een genetische, ongeneeslijke spierziekte. Hoe vroeger ze wordt vastgesteld, hoe erger het verdict. Ik mis het SMN-1 gen dat ervoor moet zorgen dat ik mijn spiertjes ten volle kan benutten. Als ik 2 jaar geleden was geboren, betekende dit dat ik geen 2 jaar oud zou worden. Gelukkig bestaat er nu een medicijn, Spinraza®, dat ervoor zorgt dat ik langer kan blijven leven en iets meer gebruik kan maken van armen, benen, handjes en voetjes. Maar ik zal nooit kunnen kruipen of lopen. Tenzij ik misschien een wondermiddel krijg…

WAT HEB IK NODIG?

Sinds kort bestaat er zo’n wondermedicijn, genaamd Zolgensma®. Het is een éénmalige gentherapie die het SMN-1 gen dat ik ontbreek, in mijn DNA inbrengt. De eerste resultaten van studies met dit medicijn zijn enorm veelbelovend. Ik zou een mooi, lang leven kunnen leiden waarbij ik misschien wel kan leren stappen en veel zelfstandiger zal kunnen zijn. Er is echter één heel groot probleem: het medicijn dat ik nodig heb, is het duurste ter wereld. Het kost bijna 2 miljoen euro. Een bedrag dat mijn mama en papa jammer genoeg niet zelf bij elkaar kunnen brengen. Het bedrijf dat het medicijn maakt, Novartis, wil het me ook niet gratis geven en mijn diagnose kwam net 2 weken te laat om mee te kunnen doen aan een klinische studie. Ik ben het enige kindje in België dat niet in zo’n studie zit en het medicijn dus niet kosteloos kan krijgen. Mijn mama en papa hebben alles geprobeerd om het medicijn toch te kunnen krijgen, maar kregen geen gehoor bij Novartis. Bovendien is het heel belangrijk dat ik de gentherapie zo snel mogelijk krijg, want hoe sneller, hoe meer kans ik heb op ontwikkeling. Het is jammer genoeg ook geen optie om te wachten tot er een akkoord tot terugbetaling is in België, want dit kan nog zeker een jaar duren en bovendien heeft Novartis aangekondigd enkel terugbetaling te verzoeken voor kindjes tot 6 maanden.

WIL JE MIJ HELPEN?

Mama en papa willen het niet opgeven. Ze willen er alles aan doen om de centje toch bij elkaar te krijgen om mij het wondermedicijn te kunnen geven. Ze willen graag een grote benefiet organiseren om zoveel mogelijk centjes te verzamelen. Ben jij een artiest die wil optreden op deze benefiet, dan ben je meer dan welkom! Ben je een mama of papa die graag een centje wil geven of iemand die wil helpen om de benefiet te organiseren, dan zou ik dat ongelooflijk lief van je vinden. Alle kleine beetjes maken misschien wel één groot.

Je kan me iets laten weten op hallo@teampia.be of een centje storten op BE05 3631 9038 5475 (BIC: BBRUBEBB).

Ik beloof intussen een flinke, lieve meid te zijn die er alles aan zal doen om zo hard mogelijk te vechten!