Bonjour, je m’appelle Pia Boehnke. Je suis une fille super gaie de 8 mois (27 nov. 2018). Je me sers principalement de mes yeux pour découvrir le monde, et j’assimile tout . Ce que j’apprécie le plus, c’est regarder mon frère Briek qui fait le fou . J’aime aussi faire des câlins avec papa et maman.
Mais parfois, je suis vraiment frustrée de ne pas pouvoir utiliser mes bras et mes jambes correctement et de ne pas pouvoir prendre tous mes jouets amusants. Je ne peux pas non plus me rouler et m’asseoir droit comme les autres enfants de mon âge.

QU’EST-CE QUE J’AI?

Quand j’avais 4 mois, les médecins ont découvert une atrophie musculaire spinale (SMA type 1). La SMA est une maladie musculaire génétique incurable. Plus tôt elle est diagnostiquée, pire est le verdict. Il me manque le gène SMN-1 qui m’aide à utiliser pleinement mes muscles. Si j’étais née il y a deux ans, je n’aurais jamais atteint l’âge de deux ans. Heureusement, maintenant il existe un médicament, Spinraza®, qui me permet de rester en vie et de m’aider à utiliser un peu mes bras, mes mains, mes jambes et mes pieds. Mais je ne pourrai jamais ramper, encore moins marcher, à moins d’un miracle…

DE QUOI AI-JE BESOIN?
Récemment, ce miracle s’ est produit! Un médicament merveilleux, appelé Zolgensma, a été inventé. C’est une thérapie génique, administrée en une seule fois, qui mettra le gène SMN-1 qui me manque ,dans mon ADN. Les premiers résultats de ce médicament sont très prometteurs. Je pourrais mener une longue et belle vie dans laquelle je pourrais même apprendre à marcher ou au moins être plus autonome.
Il n’y a qu’un seul problème, un grand problème. Le médicament dont j’ai besoin est le plus cher du monde, près de 2 millions d’euros. Malheureusement, mes parents ne pourront jamais payer un montant pareil. Novartis,la société qui fabrique le médicament, ne veut pas me le donner gratuitement et j’ai été diagnostiquée deux semaines trop tard pour participer à une étude clinique. Actuellement je suis le seul enfant en Belgique à ne pas pouvoir participer à un tel essai, et donc le seul à ne pas recevoir gratuitement ce médicament. Mes parents ont tout essayé pour obtenir le médicament mais ils ne sont toujours pas entendus par Novartis. En plus, il est essentiel que je reçoive ce médicament le plus vite possible, car c’est ainsi que je ferais le plus de progrès. Malheureusement, ce n’est pas non plus une option d’attendre un accord de remboursement du médicament en Belgique. Il faudra probablement presqu’ un an avant qu’un accord ne soit conclu et en plus Novartis a déjà annoncé qu’elle demanderait seulement un remboursement pour les enfants jusqu’à l’âge de 6 mois. .

VOUDRAIS-TU M’AIDER?
Mon papa et ma maman cependant, ne sont pas prêts à abandonner . Ils feront tout ce qui est en leur pouvoir pour collecter les fonds nécessaires à mon traitement miracle. Ils veulent organiser un grand événement caritatif pour collecter le plus d’argent possible.
Es-tu un(e) artiste qui veut présenter un spectacle , tu seras plus que bienvenu(e).
Es-tu une maman ou un papa qui veut donner un peu d’argent ou simplement quelqu’un qui veut nous aider à organiser cet événement, vous serez les bienvenus, car les petits ruisseaux font les grandes rivières.
Es-tu intéressé(e)? Tu peux me joindre à hallo@teampia.be ou verser un sou sur mon compte BE05 3631 9038 5475 (BIC: BBRUBEBB).
Je promets d’être une gentille , petite fille et je me battrai aussi fort que possible!